Избор на доктор и снимање по телефон
, 7 (812) 409-93-64 7 (499) 519-32-81 , 7 (812) 409-93-64

Перспективи на антисенс лек за третман на Хантингтоновата болест

Лекот кој може да се насочи кон причината за Хантингтоновата болест е безбедно и ефикасно тестиран кај глувци и мајмуни, пред човечкото судење. Напредок ќе биде презентиран на состанокот на Американската академија за неврологија.

Хантингтоновата болест (ХД) е ретка, наследна болест која предизвикува неконтролирани движења, когнитивни и емоционални потешкотии и смрт.

HD се движи од родител на дете преку мутации во генот huntingtin (HTT RNA). Оваа мутација води до формирање на Хантингтин протеин (HTT), и ова предизвикува болеста. Детето чиј родител има мутантен ген ќе има 50% шанса за наследување на мутации.

Додека тетрабеназин бил одобрен од страна на Управата за храна и лекови (ФДА) во 2008 година за лекување на Хантингтон, неволни движења кои се симптом на болеста, но сеуште нема третман или превенција за HD.

Ionis-HTTRx е лек против лекот кој го потиснува производството на протеини од ловтинтин со "убивање" на генот.

Истражувањата покажаа дека лековите може да помогнат да се забави прогресијата на болеста и може да го промени фенотипот на болеста.

Во модел на глувци, дефицитот на движењето се подобри во рок од еден месец по почетокот на третманот. 2 месеци по завршувањето на третманот, движењата беа вратени во нормала.

Друга студија на глувци покажа подобрување уште 8 недели по започнувањето на третманот, а тоа продолжило најмалку 9 месеци по прекинот на лекувањето.

Кај мајмуните, лекот против лекот доведе до намалување на експресијата на генот и протеинот на хортингванот низ целиот централен нервен систем, на нивоа кои се зависни од дозата.

Понатамошни тестови кај глувци и мајмуни сугерираат дека IONIS-HTTRx добро се поднесува, без ограничувања на дозата и несакани ефекти.

Следниот чекор е да се тестира лекот во човечкото тело. Во моментов во фаза 1/2 од клиничките истражувања.

Лекот се администрира во четири дози во месечни интервали. Ionis-HTTRx се инјектира во цереброспиналната течност во лумбалниот простор.

Истражувачите ќе ја проценат безбедноста и толерантноста на лекот во различни дози. Тие, исто така, ја карактеризираат фармакокинетиката на лекот и студијата за ефектот на терапијата врз специфични биомаркери и клинички исходи.

Многу е важно да имате можност за третман кој може да го промени текот на оваа катастрофална болест. Во моментов постојат само третмани кои ги потиснуваат симптомите на болеста.

Сподели го овој напис:

Џозеф Адисон

Со вежбање и воздржаност, повеќето луѓе можат да сторат без лекови.

Нашата група ВКонтакте
Ги покануваме лекарите
Ги покануваме практичарите да ги советуваат посетителите на сајтот medican.site - да дознаете повеќе .